Health Canada затвердила новий препарат для дорослих пацієнтів із хворобою Фабрі, рідкісним генетичним захворюванням, що може вражати кілька органів.
Компанія Chiesi Global Rare Diseases повідомила у вівторок, що препарат Elfabrio отримав дозвіл на використання в Канаді як тривалу замісну ферментну терапію (ERT) для дорослих із діагнозом хвороби Фабрі.
Препарат вже використовується у 28 країнах світу через державні програми відшкодування та індивідуальні програми пацієнтів, зокрема в США, Європі та деяких країнах Азіатсько-Тихоокеанського регіону.
Хвороба Фабрі є прогресуючою спадковою патологією, спричиненою дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Недостатній рівень ферменту призводить до накопичення жироподібних речовин у клітинах, що пошкоджує нирки, серце, мозок, нервову систему та шкіру.
Симптоми хвороби можуть включати втомлюваність, хронічний біль, проблеми з травленням, зниження здатності потовиділення, поступову ниркову недостатність, серцеві ускладнення та підвищений ризик інсульту. Хвороба зустрічається приблизно у 1 з 40 000–60 000 чоловіків, а прояви у жінок можуть сильно варіювати.
Рішення Health Canada підтримане клінічною програмою розвитку препарату, що охоплювала понад 140 пацієнтів, деяких спостерігали майже вісім років. Дослідження включали як пацієнтів, які вперше отримували замісну терапію, так і тих, хто вже лікувався.
За результатами, Elfabrio ефективно захищав функцію нирок, що вимірювали за показником фільтрації крові (eGFR). Більшість побічних ефектів були легкими або помірними, але Health Canada попереджає про можливі серйозні алергічні реакції, включно з анафілаксією, тому пацієнти повинні перебувати під наглядом під час і після інфузії.
Компанія підкреслює, що раннє виявлення хвороби та доступ до лікування є критично важливими для уповільнення прогресування захворювання та запобігання довгостроковим ускладненням.
Більше новин про події у Канаді читайте на UkrNews.ca.
Підписуйтеся на нашу сторінку у Facebook, Instagram, Telegram та Threads
